苯丁酸钠（sodium phenylbutyrate，商品名：Buphenyl powder，又名：4-苯基丁酸钠盐、4-苯基丁酸钠）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可用作辅助治疗对于因氨基甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸氨甲酰基转移酶或精氨基琥珀酸合成酶缺乏而致慢性脲循环紊乱的病人。该药于1996年在美国上市。
苯丁酸钠是前体药物，口感较咸，但无不良气味。可迅速代谢成苯乙酸盐，它可与谷氨酸和氨结合生成苯乙酰谷酰胺，通过肾脏排泄，是含氮废物排泄的又一个途径。服用苯丁酸钠可使过高的血氨水平和血谷氨酸浓度下降，以形成苯乙谷酰胺的形式增加含氮废物的排泄。
2021年，国家药品监督管理局药品监督管理司批准包括苯丁酸钠颗粒在内的13个儿童用化学药品上市。2022年9月29日，美国食品药品监督管理局批准由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。2023年，苯丁酸钠加牛磺熊去氧胆酸合剂在美国和加拿大被批准有条件上市。
医学用途
适应症
苯丁酸钠可用于治疗因氨基甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸氨甲酰基转移酶或精氨基琥珀酸合成酶缺乏而致的慢性尿素循环紊乱而导致的高氨血症。
用法用量
苯丁酸钠可终身服用，或服用至肝移植术后。体重低于20kg的患者，苯丁酸钠的每日剂量为450mg*kg-1-600mg*kg-1，体重高于20kg的患者，每日剂量为9.9g*m-2-13.0g*m-2。当每日剂量超过20g时，疗效和安全性未知。
苯丁酸钠的片剂量为500mg，口服粉剂量为0.94g*g-1。每日的片剂量可分成3等份与饭同时服用，粉剂可与饮食混合后服用（注：不得用酸性饮料）。
药理机制
苯丁酸钠可迅速代谢成苯乙酸盐，它可与谷氨酸和氨结合生成苯乙酰谷酰胺，通过肾脏排泄，是含氮废物排泄的一个途径。服用苯丁酸钠可使过高的血氨水平和血谷氨酸浓度下降，以形成苯乙酰谷酰胺的形式增加含氮废物的排泄。
药代动力学
苯丁酸钠在体内可经β-氧化作用而转换成苯乙酸盐，苯丁酸钠主要在肝脏和肾脏代谢，80%-100%的剂量可在24小时内以苯乙酰谷氨酸的形式由肾脏排出。
风险与禁忌
苯丁酸钠常见的副作用为闭经或月经失调、食欲下降、体臭、味觉差或较差。也有临床检验指标异常（酸中毒、低蛋白血症和贫血）。由于苯丁酸钠中含有125mg*g-1的钠，所以充血性心衰、严重肾功能不全、水肿和限钠的患者慎用。
苯丁酸钠因属于孕期用药C级，孕妇在必要时才能使用。苯丁酸钠是否在乳汁中排泄尚不明确，所以哺乳期妇女慎用。
风险提示
苯丁酸钠可降低高氨血症或高血氨性脑病的发作频率，但多数患者在治疗期间也会出现这类病情，需要紧急抢救。氟哌啶醇和丙戊酸盐会增加血氨浓度，应避免用于尿素循环紊乱的患者。甾体激素类药物会促进机体蛋白的利用因而使血氨水平升高。
苯丁酸钠主要在肝脏和肾脏代谢，肝、肾功能不全的患者在使用苯丁酸钠的时候应及时观察。同时，苯丁酸钠与丙磺舒合用时排出率会下降。
重要历史
临床成果
在Ⅰ期临床研究中，对14名癌症患者（年龄为51.8±13.8岁）分别给予3个剂量（600、1200和2000mg*m-2）的苯丁酸钠，静脉注输15分钟，随后分别采集血样和24小时的尿，用HPLC测定苯丁酸钠、苯乙酸盐、苯乙酰谷酰胺。结果显示苯丁酸钠的峰浓度为0.5mmol*L-1-2.0mmol*L-1，消除呈饱和性Km为（34.1±18.1）μg*ml-1，vmax为（18.1±18）mg*h-1*kg-1。苯乙酸盐和苯乙酰谷酰胺在体内达到峰浓度的时间分别为1小时和2小时。由苯丁酸钠转换成苯乙酸盐的转换率为80±12.6%，随后苯乙酸盐又迅速转换成苯乙酰谷酰胺，因而其血清水平很低。
使用情况
1996年，美国食品药品监督管理局苯丁酸钠批准在美国上市。2021年，国家药品监督管理局药品监督管理司批准包括苯丁酸钠颗粒在内的13个儿童用化学药品上市。2022年6月15日，Amylyx Pharmaceuticals公司宣布，加拿大监管机构已经批准Albrioza（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）有条件上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化。
2022年9月29日，美国食品药品监督管理局批准由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者，是116年以来美国食品药品监督管理局批准的第3款ALS治疗药物。2023年，苯丁酸钠加牛磺熊去氧胆酸合剂在美国和加拿大批准有条件上市。
参考资料
国家药监局：今年已批准13个儿童用化学药品上市.今日头条.2024-02-16
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